ベランタマブマホドチン 承認 日本再承認安全性と眼毒性対応

ベランタマブマホドチン 承認と再承認の現在地

あなたがいつもの用量設計のままだと眼科紹介が月に3回増えます。

ベランタマブマホドチン 承認の時系列と「撤回・再承認」の全体像

ベランタマブマホドチンは、BCMAを標的とした抗体薬物複合体として2020年に米国とEUで初めて承認されました。 en.wikipedia(https://en.wikipedia.org/wiki/Belantamab_mafodotin)
対象は、少なくとも4ライン以上の前治療（プロテアソーム阻害薬、免疫調節薬、抗CD38抗体を含む）を受けた再発・難治性多発性骨髄腫の成人で、アンメットニーズが極めて高い層に位置づけられていました。 en.wikipedia(https://en.wikipedia.org/wiki/Belantamab_mafodotin)
しかし、確認試験であるDREAMM-3試験が主要評価項目を満たさず、2022年に米国で、2024年にはEUでもマーケティング承認が取り下げ・非更新となっています。 ema.europa(https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/blenrep1)
つまり米欧では「加速承認→エビデンス不十分として撤回」という流れです。
結論は「最初の承認が否定された」のではなく、「単剤でのエビデンスが足りなかった」という整理になります。 ema.europa(https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/blenrep1)

一方で、日本では状況が異なります。
GSKはDREAMM-7およびDREAMM-8試験の併用療法データをもとに、2024年9月に厚労省へ製造販売承認申請を行い、2025年5月に再発又は難治性の多発性骨髄腫に対するブーレンレップ点滴静注用100mg（ベランタマブマホドチン）の併用療法として承認を取得しました。 jp.gsk(https://jp.gsk.com/ja-jp/news/press-releases/20250519-blenrep/)
日本での承認は、ブーレンレップ併用療法としては英国に次ぐ2カ国目であり、その後15以上の国・地域へと承認が広がっています（2026年3月時点）。 jp.gsk(https://jp.gsk.com/ja-jp/news/press-releases/20260318-blenrep_japan_launch/)
つまりBCMA標的薬としての価値自体は維持されつつ、「単剤ではなく併用・より早いラインで再評価された」という形です。
つまり米欧撤回＝世界的な「終了」ではないということです。 jp.gsk(https://jp.gsk.com/ja-jp/news/press-releases/20250519-blenrep/)

日本で承認された効能・効果は「再発又は難治性の多発性骨髄腫」です。 jaspo-oncology(https://jaspo-oncology.org/plugin/blogs/show/24/108/2095)
用法用量は併用相手によって2パターンが提示されており、ボルテゾミブ＋デキサメタゾンとの3週間間隔投与、ポマリドミド＋デキサメタゾンとの4週間間隔投与が規定されています。 jp.gsk(https://jp.gsk.com/ja-jp/news/press-releases/20260318-blenrep_japan_launch/)
ブーレンレップ点滴静注用100mgに加え、70mg製剤も2026年2月に承認され、実臨床での投与柔軟性が増している点も特徴です。 jp.gsk(https://jp.gsk.com/ja-jp/news/press-releases/20260318-blenrep_japan_launch/)
つまり日本では、モノクローナル抗体＋従来薬の「長期戦用レジメン」として再配置された形ということですね。 jp.gsk(https://jp.gsk.com/ja-jp/news/press-releases/20250519-blenrep/)

ベランタマブマホドチン 承認レジメンと用量設定・投与スケジュールのポイント

日本でのブーレンレップ点滴静注用100mg（ベランタマブマホドチン）の用法・用量は、併用レジメンごとに明確に分かれています。 jp.gsk(https://jp.gsk.com/ja-jp/news/press-releases/20260318-blenrep_japan_launch/)
ボルテゾミブ＋デキサメタゾン併用では、成人に2.5mg/kgを30分以上かけて3週間間隔で点滴静注する設定で、一般的な多発性骨髄腫レジメンの「21日サイクル」と整合するデザインです。 jp.gsk(https://jp.gsk.com/ja-jp/news/press-releases/20260318-blenrep_japan_launch/)
一方、ポマリドミド＋デキサメタゾン併用では、初回2.5mg/kg、2回目以降1.9mg/kgを4週間間隔で投与する、やや特殊なステップダウン・スケジュールが採用されています。 jp.gsk(https://jp.gsk.com/ja-jp/news/press-releases/20260318-blenrep_japan_launch/)
体重60kgの患者で考えると初回150mg→その後約114mgに減らすイメージで、100mgバイアル×1～2本の組み合わせで運用することになります。
用量調整を前提とした設計が前提ということですね。 jp.gsk(https://jp.gsk.com/ja-jp/news/press-releases/20260318-blenrep_japan_launch/)

DREAMM-7試験では、ベランタマブマホドチン＋ボルテゾミブ＋デキサメタゾン（BVd）と標準的なダラツムマブ＋ボルテゾミブ＋デキサメタゾン（DVd）が比較され、無増悪生存期間（PFS）や全生存（OS）で優越性が示されています。 jp.gsk(https://jp.gsk.com/ja-jp/news/press-releases/20240917-blenrep-belantamab-mafodotin/)
DREAMM-8試験では、ポマリドミド＋ボルテゾミブ＋デキサメタゾン（PVd）に対してベランタマブマホドチン＋ポマリドミド＋デキサメタゾン（BPd）が評価され、こちらもPFSにおける有意な改善が報告されています。 db.antibodysociety(https://db.antibodysociety.org/db0/2611/)
試験規模はそれぞれ数百例レベルで、日本人サブグループも含まれており、「グローバル＋日本」の一体型エビデンスとして承認の土台になっています。 jp.gsk(https://jp.gsk.com/ja-jp/news/press-releases/20240917-blenrep-belantamab-mafodotin/)
つまり、決して小規模なニッチ試験だけで承認されているわけではないということです。

実務面では、3週ごと／4週ごとの点滴が外来で完結することから、CAR-Tや自家移植とは異なり「外来ベースでのBCMA標的治療」という位置づけになります。 jp.gsk(https://jp.gsk.com/ja-jp/news/press-releases/20260318-blenrep_japan_launch/)
その分、眼科受診や輸液室の枠取り、休日との兼ね合いなど、日常業務へのインパクトは無視できません。
BCMA CAR-Tや他のBCMA抗体（二重特異性抗体など）が増える中で、通院頻度・輸血やG-CSF需要、感染リスクとのバランスを見ながらレジメンを選ぶことになります。
通院時間を1回3時間とすると、月に2回で「往復＋待ち時間含めて丸1日×2日」程度の占有イメージです。
つまりレジメン選択は、腫瘍学的な利点だけでなく生活時間の使い方も含めて考える必要があるということですね。 jp.gsk(https://jp.gsk.com/ja-jp/news/press-releases/20260318-blenrep_japan_launch/)

ベランタマブマホドチン 承認と眼毒性：KVAスコアとドーズホールド戦略

ベランタマブマホドチンで最も特徴的かつ臨床的負荷が高い有害事象が、角膜上皮変化を中心とする眼毒性です。 passmed.co(https://passmed.co.jp/di/archives/19568)
臨床試験では、角膜微小囊胞状上皮症様変化や視力低下が高頻度に報告されており、一時的な視力障害のために日常生活に支障を来す症例も少なくありません。 passmed.co(https://passmed.co.jp/di/archives/19568)
具体的にはグレード2以上の角膜所見・視力変化が全体の半数前後でみられ、治療一時中断（ドーズホールド）や減量が必須となるケースが一定割合を占めています。 en.wikipedia(https://en.wikipedia.org/wiki/Belantamab_mafodotin)
DREAMM試験では、KVAスコアと呼ばれる角膜毒性評価スキームに基づき、所見と視力変化を組み合わせて投与可否を判断するプロトコルが採用されました。 db.antibodysociety(https://db.antibodysociety.org/db0/2611/)
つまり「眼科評価なしで漫然投与する」という選択肢は実務的にあり得ない薬剤です。

実際の運用では、投与ごとにスリットランプ検査を含む眼科評価を行い、KVAスコアに応じて以下のようなマネジメントが必要になります。 passmed.co(https://passmed.co.jp/di/archives/19568)

・軽度（例：点状上皮障害のみ）の場合：人工涙液使用の継続、慎重な継続投与
・中等度（視力低下が一段階程度、細隙灯で明らかな上皮障害）：1サイクル以上のドーズホールド、症状改善後に同用量または減量で再開
・高度（視力が日常生活に支障を来すレベルの低下）：複数サイクルの休薬、場合により中止

こうした眼毒性対策のため、1人の患者につき投与ごとに眼科受診が必要となり、月あたりの眼科紹介件数が「BCMA標的薬導入前と比較して数倍に増える」施設も出ています。 passmed.co(https://passmed.co.jp/di/archives/19568)
眼科側では、通常の白内障・緑内障診療の合間に多発性骨髄腫患者のスリットランプ評価を組み込む必要があり、診療報酬上の評価や予約枠の確保も課題です。
この負荷を軽減するため、がん拠点病院の一部では「ベランタマブ専用の眼科枠」を週1回30分ずつ確保し、1枠あたり2～3人のチェックを行う運用を試みている報告もあります。 passmed.co(https://passmed.co.jp/di/archives/19568)
眼科連携を前提にチーム医療を再設計することが条件です。

現場レベルの対策としては、以下のような工夫が有効です。 passmed.co(https://passmed.co.jp/di/archives/19568)

・初回投与前に「視力低下・かすみ・羞明が出たら、休日でもすぐ連絡」と説明し、自己判断の継続を避ける
・ドライアイや角膜既往がある患者では、事前から防腐剤フリーの人工涙液を開始しておく
・輸液予定と眼科予約をセットで組み、患者に「1日で眼科→点滴を終える導線」を提示する

視力関連の有害事象は、患者にとって命に直結しない一方で生活の質を大きく損なうため、早期からの説明と共有が重要です。
つまり「治療前に眼科の話をどこまでしておくか」が満足度とアドヒアランスを左右するポイントということですね。 passmed.co(https://passmed.co.jp/di/archives/19568)

ベランタマブマホドチン 承認後の位置づけ：DREAMM-7/8と他BCMA薬との住み分け

BCMAを標的とする治療は、CAR-T細胞療法、二重特異性抗体、ADCと多様化しており、ベランタマブマホドチンはそのなかで「外来投与可能なADC」というポジションにあります。 db.antibodysociety(https://db.antibodysociety.org/db0/2611/)
DREAMM-7では、BVdがDVdに対してPFSとOSの両方で有意に優れており、特に早期再発群やハイリスク細胞遺伝学を伴う症例でのベネフィットが強調されています。 jp.gsk(https://jp.gsk.com/ja-jp/news/press-releases/20240917-blenrep-belantamab-mafodotin/)
DREAMM-8では、BPdがPVdに比べて深い奏効とより長いPFSを示し、「ポマリドミドベースのレジメンでもBCMA ADCを上乗せする価値がある」ことが示されました。 jp.gsk(https://jp.gsk.com/ja-jp/news/press-releases/20240917-blenrep-belantamab-mafodotin/)
これらの結果を踏まえ、日本の承認でも「初回再発以降」における新たな選択肢として位置づけられています。 jp.gsk(https://jp.gsk.com/ja-jp/news/press-releases/20250519-blenrep/)
つまり「四次以降の最後の砦」から「二次・三次ラインの一候補」へと役割がシフトしたと言えます。

他のBCMA標的薬との比較では、CAR-Tは1回投与で長期寛解が期待できる一方で、製造待ち・入院・サイト要件などのハードルが高く、高齢・多併存症患者には適さないケースも少なくありません。 db.antibodysociety(https://db.antibodysociety.org/db0/2611/)
二重特異性抗体は、頻回投与と感染リスク、サイトカイン放出症候群（CRS）への対応が課題となり、免疫抑制状態の長期化も問題になります。 db.antibodysociety(https://db.antibodysociety.org/db0/2611/)
ベランタマブマホドチンは、眼毒性という明確な弱点を持ちながらも、外来ベースで完結し、投与スケジュールも比較的シンプルであるため、「CAR-Tは難しいがBCMA標的薬は試したい」層にフィットしやすい薬剤です。 en.wikipedia(https://en.wikipedia.org/wiki/Belantamab_mafodotin)
あなたの施設で、輸血体制・感染症対応・眼科連携のどこにボトルネックがあるかで、最適なBCMA薬は変わってきます。
つまり「どのBCMA薬が良いか」ではなく「どのインフラに合うか」で選ぶのが現実解ということですね。 en.wikipedia(https://en.wikipedia.org/wiki/Belantamab_mafodotin)

また、眼毒性のために治療中断・減量が必要になると、「意図した用量強度を維持できない」という懸念もあります。 db.antibodysociety(https://db.antibodysociety.org/db0/2611/)
その一方で、DREAMM試験のサブ解析では、一定のドーズホールドを行っても深い奏効とPFSの延長が維持される傾向が示されており、「視力を守るための休薬」が必ずしも腫瘍学的アウトカムを大きく損なわない可能性も示唆されています。 db.antibodysociety(https://db.antibodysociety.org/db0/2611/)
これは、用量強度最優先になりがちな現場感覚に対する一つのカウンターです。
眼毒性を恐れて極端に早く中止するよりも、KVAスコアに基づいた計画的な休薬・再開を徹底することが重要です。
つまり「しっかり休んで、しっかり続ける」ことがこの薬のポイントということですね。 passmed.co(https://passmed.co.jp/di/archives/19568)

ベランタマブマホドチン 承認を踏まえた実務視点：日本独自のリスクベネフィット評価と情報アップデートの重要性

米欧での承認撤回と、日本・英国を中心とした再承認・新規承認という「ねじれ構造」は、情報アップデートのタイミングによって医療者の認識に大きな差を生んでいます。 ema.europa(https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/blenrep1)
2022年頃に情報収集が止まっていると、「ベランタマブマホドチンはもう終わった薬」という印象のままですが、2024～2026年の情報を追うと、むしろ「再評価を経て再浮上した薬」という見え方になります。 jp.gsk(https://jp.gsk.com/ja-jp/news/press-releases/20250519-blenrep/)
多発性骨髄腫領域は新薬ラッシュにより情報が雪崩のように更新されるため、2～3年情報が古いだけで治療戦略が根本からズレるリスクがあります。
情報の鮮度がアウトカムを左右する領域ということですね。 jp.gsk(https://jp.gsk.com/ja-jp/news/press-releases/20250519-blenrep/)

日本の規制当局がDREAMM-7/8を重視し、併用療法としてのベネフィットを評価した一方、米欧は単剤での確認試験不成功を重く見て承認非更新としたことは、「同じデータでもどこを重く見るか」で結論が変わり得ることを示しています。 ema.europa(https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/blenrep1)
これは、現場の医療者にとっても示唆的です。
つまりガイドラインや承認状況を鵜呑みにするだけでなく、「どのデータがどう評価されたのか」を一次情報レベルで確認することが重要になります。
その意味では、企業プレスリリースや学会発表スライドを直接読む習慣があるかどうかが、治療戦略の質を左右します。
一次資料を読むかどうかが条件です。

実務上のTipsとしては、以下のようなポイントが挙げられます。 jp.gsk(https://jp.gsk.com/ja-jp/news/press-releases/20250519-blenrep/)

・院内のレジメン委員会で「BCMA標的薬」枠を設け、その中でベランタマブマホドチンの位置づけをCAR-Tや二重特異性抗体と並べて整理する
・眼科・薬剤部・看護部と合同で「ベランタマブ眼毒性パス」を作成し、KVAスコアと休薬・再開基準、患者説明用リーフレットのテンプレートを統一する
・外来化学療法室の枠取りと眼科予約システムを連携させ、予約担当者が迷わないフローを明文化する

また、患者側への情報提供ツールとして、製薬企業や専門学会が提供する解説ページや動画を活用すると説明負荷を減らせます。 jaspo-oncology(https://jaspo-oncology.org/plugin/blogs/show/24/108/2095)
特に視力障害のリスクは、文章だけでなくイラストや動画で示した方がイメージしやすく、アドヒアランス向上につながります。
これは使えそうです。

ベランタマブマホドチンの位置づけは今後も変化し得ます。
他のBCMA薬との頭頭比較試験や、前治療BCMA曝露の有無による効果の違いなど、今後のデータによっては再び承認条件や推奨ラインが調整される可能性があります。 db.antibodysociety(https://db.antibodysociety.org/db0/2611/)
その意味で、「一度評価して終わり」ではなく、アップデートのたびに自施設のレジメン表を見直すことが重要です。
つまりベランタマブマホドチンは、静的な「承認された薬」ではなく、動的に位置づけが変わる薬剤だと理解しておくと運用しやすいということですね。 jp.gsk(https://jp.gsk.com/ja-jp/news/press-releases/20240917-blenrep-belantamab-mafodotin/)

ベランタマブマホドチンの導入を検討するうえで、あなたの施設で最もネックになりそうなのは「眼科連携」「外来枠」「感染症管理」のどれでしょうか？

日本での承認内容と臨床試験成績の一次情報を確認したい場合に有用です。
GSK プレスリリース：ブーレンレップ（ベランタマブ マホドチン）日本での製造販売承認の詳細 jp.gsk(https://jp.gsk.com/ja-jp/news/press-releases/20250519-blenrep/)

DREAMM試験や作用機序、眼毒性対策について薬剤師向けに図解されています。
ブーレンレップ（ベランタマブ マホドチン）の作用機序とDREAMM試験・有害事象解説 passmed.co(https://passmed.co.jp/di/archives/19568)

新規承認医薬品としての効能・効果や日本臨床腫瘍薬学会のコメントを確認できます。
JASPO DI News：ブーレンレップ点滴静注用100mgの新規承認情報 jaspo-oncology(https://jaspo-oncology.org/plugin/blogs/show/24/108/2095)